美慈善机构开启“公益创投”之风潮,500万美元投资基因编辑初创公司


CureDunchene基金会是一家位于加州的慈善机构。鉴于科学家已经通过改变细胞内DNA编码成功治疗了患肌肉萎缩症的小鼠,CureDunchene表示,将投资500万美元在初创公司Exonics Therapeutics上。“我们寻找的是能彻底修正 DNA 的编码错误的方法。”该公司的首席执行官Jak Knowles医生说。

 

Knowles称,他们希望能尽快在肌肉萎缩症患者身上进行 CRISPR 治疗的临床试验。CRISPR 是一种 DNA 编辑技术,可以把正常 DNA 运送到患病小孩的肌肉细胞内,也许就可以修复相关的编码错误,这将会影响每3500个出生的男孩中就有一位的肌萎缩症患者。初创公司 Exonics 的建立,一方面说明了病人们对 CRISPR 寄予厚望,另一方面也体现了慈善机构开始直接资助新药研发的趋势,引起了所谓的“公益创投”风潮,这可能是一项高收益的投资。


在 2014 年,囊性纤维化基金会花费 1.5 亿研发的新药Kalydeco的专利,卖出了高达33亿美元。单笔500万美元的投资,已经是CureDuchenne基金会有史以来对一家公司投入的最大金额了。这也说明了,基金会相信基因编辑可以超越传统的肌肉萎缩症药物治疗。Knowles说到:“CRISPR不再是什么效果甚微的药物,而是一件有巨大影响的事情!”Exonics会支持德州大学西南医学中心Eric Olson的研究。正是他们的研究运用CRISPR技术在小鼠中治好了肌肉萎缩症,给了病人希望。


▲  显微镜下普通肌肉纤维中的肌缩蛋白(红色)。患肌肉萎缩症的病人缺失肌缩蛋白。

 

Olson说,他下一步就是要在更高级的动物中试验,比如狗或猴子。“如果结果和我们预料的一样好的话,我们就会在人身上开始试验。” Olson是Exonics的共同创办人,也拥有公司的股份,但Exonics公司没有给出具体什么时间会进行人体的试验。Olson表示,他本可以从传统的投资人那获得经费,或者和大型生物技术公司合作,但是他还是决定和基金会合作。因为他觉得一个由患者组成的机构,会让技术更快转为治疗。“我每天都收到来自患者母亲的邮件”,Olson说,“我想,这鞭策我以最大效率前进。”

 

目前,CRISPR的药物技术开发主要被三家生物技术公司占据——Editas Medicine、Intellia Therapeutics和CRISPR Therapeutics——这三家公司都在马萨诸塞州的剑桥市,已经融资超过10亿美元。Editas 和 CRISPR Therapeutics 这两家公司把肌肉萎缩症列为他们感兴趣治疗的疾病,但不是首要针对的疾病。他们主要开发治疗失明、血压疾病、肝脏疾病和癌症的方法。

 

Knowles 表示,CureDuchenne基金会担心肌肉疾病得不到大型生物技术公司足够的关注。“我们希望能够加快研究的进程,我们不像大型公司那样,对疾病进行重要性分级,我们只专注于肌肉萎缩症。”更多的患者团体可以“孵化”他们自己的CRISPR计划。因为CRISPR有多方面的用途,可以用于治疗十分罕见的遗传疾病,其中大部分疾病之前都是没有治疗方法的。

 

其实,30年前就已经发现,杜氏肌营养不良症(肌肉萎缩症的一种)是因为dystrophin基因的突变造成的。没有正常的dystrophin基因拷贝的男孩,肌肉会慢慢地衰弱进而瘫痪,一般在25岁之前就会因为心力衰竭而死亡。

 

Olson以及其他科学家已经证明,CRISPR技术可以在小鼠中修复dystrophin基因。但是,基因编辑的成分还从来没有被直接注射到活着的人中,这也是Exonics公司的目标。因为dystrophin基因中很多不同的突变都可以导致肌肉萎缩症,理论上说,一次CRISPR治疗,不能够修复所有突变的基因。Olson解释到,他们的治疗是针对“外显子51”的,如果能够修复此位点,大约可以帮助13%的患者。

 

新药开发专家担心,CRISPR研究不会像想象中的那么顺利。“专家担心,肌肉萎缩症患者们对CRISPR过于兴奋了,他们觉得这能够使他们站起来,正常走路。”协同轨迹分析项目(CollaborativeTrajectory Analysis Project,该项目致力于开发更高效的测试新药的方法)的执行总监Suan J.Ward提醒到。

 

事实上,为了克服不可控的障碍和保证技术安全,科学家们想要把新技术用于临床治疗,通常需要很多年甚至几十年。“我觉得,CRISPR真的很让人兴奋”,Ward说到,“但这还不是一件‘板上钉钉’的事情”。




上一篇:美核能初创公司“75倍”惊天… 下一篇:创业公司组建卫星“鸽群”,可…




推荐文章:

谷歌的新野心意欲解决人类死亡问题美国防部搞定硅谷的狗血剧情,堪称一部《五角大楼风云录》软银勾上富士康,两巨头合谋未完成的“美国梦”?想为美国带回制造业就业,这只是一场黄粱美梦?欧盟全球导航系统18颗卫星 将免费对外开放贾跃亭的法拉第未来会以失败告终吗?