张锋参与创建Editas公司首个人体基因编辑试验获批,用于治疗眼疾

生物医学
张锋参与创建Editas公司首个人体基因编辑试验获批,用于治疗眼疾
麻省理工科技评论 2018-12-02

2018-12-02

当地时间 11 月 30 日,Editas 宣布,美国食品药品监督管理局已接受公司关于EDIT-101药物的 IND 申请。这是全球第一个在体 CRISPR 基因组编辑药物用于治疗第10类莱伯氏先天性黑朦疾病。
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当地时间 11 月 30 日,Editas 宣布,美国食品药品监督管理局已接受公司关于EDIT-101药物的 IND 申请。这是全球第一个在体 CRISPR 基因组编辑药物用于治疗第10类莱伯氏先天性黑朦疾病。

在全世界尤其是中国的卫生官员对贺建奎基因编辑婴儿研究表示愤怒的时候,基因编辑技术公司 Editas 公司正在庆祝其在首次开展人体试验的漫长而艰辛的历程中所取得的一个关键性里程碑。这将对 CRISPR 领域产生重大影响。

当地时间 11 月 30 日,Editas 宣布,美国食品药品监督管理局已接受公司关于EDIT-101药物的 IND 申请。这是全球第一个在体 CRISPR 基因组编辑药物用于治疗第10类莱伯氏先天性黑朦疾病。

Editas 由麻省理工学院教授张锋及其团队创立于 2013 年 11 月,张锋教授则是 CRISPR 的重大贡献者。

图丨张锋

通常情况下,这种事情并不会引起外界多大的关注。随着资金的流入和新生物科技的开发,新药临床实验申请已经成为了日常——即便是在 Editas 这个例子中。但现在,Editas 及其合作伙伴终于有机会看到基因编辑技术是否能在治疗严重疾病方面发挥重要作用。

当然,为了实现这一点,Editas 不得不应对严峻的专利挑战,维持作为一家公共公司的资金流,而这对于数年时间的临床前开发是必须的,还不得不回击一直以来关于脱靶效应的问题,说服监管机构相信在从动物研究转向人体试验之前,所有事情都会变得可控。

图丨Katrine Bosley, Editas 首席执行官(来源:Editas)

“美国食品药品监督管理局接受了我们 EDIT-101 的新药临床实验申请,这对于基因组编辑领域来说是一个重要的时刻,”首席执行官Katrine Bosley这样表示,“而且重要的是,这是患者的一个关键里程碑,因为我们现在距离治疗10型莱伯氏先天性黑蒙症又更近了一步。”

过去的一周里,贺建奎的研究激起了一部分人对基因编辑技术的“讨伐”,但Editas 给我们带来了这个好消息——距离检测这项技术短期潜力的激动人心的时刻又近了一步。或许这件事并不会受到特别多多关注,但是从长远来看,它的重要性不亚于不久前的香港基因编辑峰会的新闻。


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