张锋、刘如谦等基因编辑大牛创立, Beam Therapeutics上市首日IPO超1.8亿美元

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张锋、刘如谦等基因编辑大牛创立, Beam Therapeutics上市首日IPO超1.8亿美元
麻省理工科技评论 2020-02-07

2020-02-07

Beam Therapeutics 公司由基因编辑先驱于2017年创立,目前通过首次公开募股,共筹集了1.8亿美元资金
基因编辑 技术
Beam Therapeutics 公司由基因编辑先驱于2017年创立,目前通过首次公开募股,共筹集了1.8亿美元资金

2 月 6 日,Beam Therapeutics 公司股票在华尔街首日交易中大获成功,作为首家上市的碱基编辑技术公司,该公司股价较首次公开发行价格就飙升 45%,随后在首日交易中收于 18.75 美元,上涨 10%。

Beam Therapeutics 公司由基因编辑先驱于 2017 年创立,目前通过首次公开募股(IPO) 发行了 10,588,236 股股票,每股 17 美元,共筹集了 1.8 亿美元资金。

Beam 公司将发行价定在 15 - 17 美元区间,同时,出售的股票比其在 2019 年 9 月首次披露计划上市时的 625 万股高出 48%。公司股票在纳斯达克全球精选市场上市交易,股票代码为“Beam”。

Beam 还向其 IPO 承销商授予了 30 天的选择权,允许他们以首次公开发行价格购买至多 1,588,235 股普通股,扣除承销折扣和佣金。在满足常规成交条件的前提下,此次发行预计将于下周一结束。

Beam 公司在 2 月 5 日提交的文件中表示:“此次发行的主要目的是增加公司的财务灵活性,为我们的普通股创建一个公开市场,并为我们进入公开股票市场提供便利”。

Beam 公司披露了其资金计划,其中包括:

• 约 7900 万美元用于继续研发其基因编辑的组合项目,包括临床前研究和推进三套递送系统概念验证;

• 大约 6600 万美元用于支持试验性新药(IND)研究,以及为公司当前的一些项目启动临床研究提供支持;

• 大约 5100 万美元用于继续推进 Beam 的平台技术和其他潜在项目的开发阶段研究;

• 其余用于一般公司用途。

Beam 公司表示:“我们的目标是通过我们专有的基因编辑技术,发现、开发、制造并最终商业化一种新药物,从而成为基因药物领域的领头羊,为患有严重疾病的患者提供终身治疗。”

基因编辑大牛创立,Beam Therapeutics上市首日IPO超1.8亿美元

(来源:Beam Therapeutics)

哈佛大学布罗德研究所、麻省理工学院、哈佛大学和霍华德休斯医学研究所的刘如谦、张锋、Keith Joung 等人共同创立了 Beam 公司。

自 2017 年成立以来,Beam 公司已发展拥有 100 多名员工。除了有自主知识产权的碱基编辑技术,以及基因编辑技术和递送模式,Beam 公司还与哈佛大学、博德研究所(Broad Institute,隶属于麻省理工学院和哈佛大学)、Editas Medicine 公司和 Bio Palette 公司签署了独家协议。

2019 年 3 月完成 1.35 亿美元 B 轮融资后,Beam 透露:“目前,我们已经从主要的风险投资基金、医疗专用基金、主要共同基金和其他主要投资者那里筹集了约 2.24 亿美元的资金,这些投资者与我们有着共同的愿景,即建立一个高度创新,完全整合的基因药物公司。”

在截至 2019 年 9 月 30 日的九个月中,Beam 净亏损约为 5050 万美元,而 2018 年 1 月至 9 月的净亏损为 9150 万美元,该公司 2018 年全年净亏损为 1.167 亿美元。

基因编辑大牛创立,Beam Therapeutics上市首日IPO超1.8亿美元

(来源:Beam Therapeutics)

Beam 公司总部位于马萨诸塞州剑桥市,他们的碱基编辑技术可以在不切割 DNA 或 RNA 链的情况下,以单个碱基(A,G,C 或 T)的水平编辑基因组。该公司指出,与疾病相关的超过一半的遗传错误是由构成人类基因组的数十亿个碱基对的单碱基变异引起的。

Beam 公司应用 CRISPR 碱基编辑技术对 DNA 和 RNA 中的单个碱基进行永久的特定编辑。Beam 认为,通过精确地修改基因组,消除错误基因或写入保护性基因,这种新颖的碱基编辑方法可为多种疾病的新疗法奠定基础。

该公司还详细介绍了其 12 个项目的临床前准备工作,分为三种递送方式:

• 电穿孔法,将基因体外高效地传输到血细胞和免疫细胞;

• 脂质纳米颗粒法(LNPs),用于非病毒传染将基因传递到肝脏和未来可能的其他器官;

• 腺相关病毒传染法 (AAVs),将基因传递到眼睛和中枢神经系统。

Beam 表示:“我们还成功地证明了用三种传递模式进行碱基编辑的可行性。我们相信,碱基编辑项目能够充分利用迄今为止在基因治疗、基因编辑和递送模式方面取得的临床、监管和制造方面的进展,加速临床试验和潜在试用的进展。”

Beam 表示,在小鼠体内遗传性胎儿血红蛋白持续存在症 (HPFH) 项目研究中,采用电穿孔法体外长期移植碱基编辑的人类 CD34 细胞已经取得了体内概念性验证。

Beam 补充说:“我们希望在 2020 年实现更多的临床前概念验证,包括 Makassar 精确校正镰状细胞项目的植入结果,CAR-T 项目的异种移植模型,以及使用 LNP 或 AAV 递送模式的体内碱基编辑项目。如果这些项目取得成功,这将使我们能够启动试验性新药 (IND) 研究,并从 2020 年开始对多个项目进行研究,有可能在 2021 年开始掀起 IND 申报的第一波浪潮。”

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