超9亿美元!武田制药与红细胞外泌体技术研发公司Carmine达成合作

生物医学
超9亿美元!武田制药与红细胞外泌体技术研发公司Carmine达成合作
麻省理工科技评论 2020-07-02

2020-07-02

巨头武田制药(Takeda)在外泌体递送技术又落一子。
医疗 生物
巨头武田制药(Takeda)在外泌体递送技术又落一子。

巨头武田制药(Takeda)在外泌体递送技术又落一子。

7 月 1 日,生物科技公司 Carmine Therapeutics(以下简称 “Carmine”)宣布已与武田制药签署研究合作协议,基于 Carmine 非病毒递送载体技术——红细胞外囊泡递送平台 REGENTTM,结合基因治疗技术实现两种罕见病相关靶标的开发和商业化,此外,武田还承诺提供 500 万美元的可转换贷款,以支持 Carmine REGENTTM平台的开发。

超9亿美元!武田制药与红细胞外泌体技术研发公司Carmine达成合作

(来源:Carmine)

根据协议条款,Carmine 将获得预付款作为研究经费支持,并且将获得超过 9 亿美元的里程碑付款总额和分层特许权使用费,武田制药拥有在完成临床前概念验证研究后对该计划进行许可,并负责临床开发和商业化的权利。

Carmine Therapeutics 由新加坡风投机构 Esco Ventures 孵化,科学联合创始人是世界知名的科学家和经验丰富的企业家,其中包括 Whitehead(MIT)研究所创始成员 Harvey Lodish 教授,他本人已参与创立了几家生物技术公司,包括 Genzyme、Millennium Pharmaceuticals 和独角兽 Rubius Therapeutics;香港城市大学(CityU)助理教授史家海教授,也是 Rubius Therapeutics 的红细胞工程技术的共同发明者;原香港城市大学(CityU)的助理教授、现新加坡国立大学黎月明教授,他也是 EV 生物学和肿瘤学的专家,公司于 2019 年正式成立,总部位于美国波士顿。

Esco Ventures 的创始人林向前担任 Carmine 的首席执行官。

超9亿美元!武田制药与红细胞外泌体技术研发公司Carmine达成合作

(来源:Esco Ventures)

Carmine 基于其 REGENTTM 技术开创了一类新的治疗方法,该技术利用红细胞外囊泡(RBCEV)以实现基因治疗的成功递送,相关研究于 2018 年首次在 Nature Communications 上发表。

与基于腺相关病毒(AAV)的基因治疗相比,RBCEV 技术的基因治疗具有重复给药的潜力,对所递送的核酸工具的有效负载能力超过 11KB,并且能通过 RBCEV 表面修饰增强了起所选组织中的生物分布。

对于此次合作,林向前表示:“我们很高兴能与罕见病治疗全球领导者武田制药展开合作,自从 Carmine 创建并孵育一年多以来 Esco Ventures X 为 Carmine 提供了大量资金,以进一步开发公司的 REGENTTM 平台,并推进我们独资项目。”

“在武田,我们正在通过与 Carmine 这样的伙伴合作,为基因治疗搭建好基础网络。” 武田罕见病药物研发部门负责人 Madhu Natarajan 表示。

诚如 Madhu Natarajan 所言,武田的相关布局早已开展。今年 4 月,德国公司 Evotec 与武田达成合作,Evotec 随即在奥地利成立了 20 人规模的团队,这是武田基因治疗业务的重点之一。

2020 年 3 月,武田也与 Evox 公司达成一项 8.82 亿美元的合作,以利用其外泌体药物递送技术开发针对五种蛋白质替代疗法和 mRNA 疗法治疗罕见病,包括 C 型尼曼 - 皮克病等。Evox 将负责推进项目以进行 IND 申请,并在 I 期临床及之前生产制造外泌体。

针对本次与 Carmine 展开的合作,武田的罕见病药物发现部门负责人 Madhu Natarajan 补充说:“在武田,我们正在通过与 Carmine 等伙伴合作来为基因治疗打好基础,他们正在寻求可以超越当今技术的非病毒载体方法。”

“开发可以应对 AAV 基因治疗挑战的替代基因治疗递送载体(如 REGENTTM 平台),这对罕见疾病的治疗至关重要。"

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